Napredna terapija – europska inovacija u vremenu nakon COVID-19

Dobar dan, kolege u zdravstvu i dobrodošli u ažuriranje Europskog saveza za personaliziranu medicinu (EAPM) – EAPM je svakako bio zauzet u posljednje vrijeme s medicinskim proizvodima za naprednu terapiju (ATMP), piše Izvršni direktor EAPM-a dr. Denis Horgan.

Medicinski proizvodi za naprednu terapiju (ATMP)

EAPM je nedavno objavio članak o medicinskim proizvodima za naprednu terapiju (ATMPs) – koji je nastao s grupom stručnjaka, a to predstavlja perspektivu EAPM-a po tom pitanju. To je pitanje o kojem se itekako raspravlja na razini EU - Španjolska europarlamentarka Susana Solís Pérez (Renew Europe) je rekla da je njezin interes za naprednu biotehnologiju i ATMP došao prirodno. Po obrazovanju inženjerka, provela je 18 godina u privatnom sektoru prije nego što je postala europarlamentarka.

Predstojeća revizija farmaceutskog zakonodavstva savršena je prilika da se ukaže na ovaj sektor, rekao je europarlamentarac: „Prilike su ogromne, ali i izazovi,“ Pérez rekao je. 

Međutim, Europska komisija ne planira promijeniti kliničke kriterije koji se koriste za klasificiranje tretmana kao lijekova za naprednu terapiju (ATMP) u svojoj nadolazećoj reviziji zakonodavstva o krvi, tkivu i stanicama, Andrzej Rys, rekao je direktor za zdravstvene sustave i proizvode u DG SANTE. 

Govoreći na događaju, rys rekao je da se prijedlog očekuje prije ljeta. “Vrijeme je za ažuriranje ovog okvira kako bi nastavio jamčiti da zahtjevi za sigurnost i kvalitetu odražavaju brojna tehnološka dostignuća i nove rizike u području transplantacije, transfuzijske medicine i potpomognute oplodnje”, rekao je dužnosnik Komisije u svojim pripremljenim primjedbama.

Stručni paneli EAPM-a - Predstojeći izazovi!!

Oglas

Unatoč jedinstvenim mogućnostima ovih tehnologija, postoje neki izvanredni izazovi u regulatornim, znanstvenim, proizvodnim područjima i područjima pristupa tržištu koji još uvijek ometaju mogućnost isporuka potencijala. Genske terapije pokazuju niz specifičnih karakteristika koje izazivaju paradigmu trenutnog zdravstvenog sustava. Oni trenutno imaju neizvjesne ishode. Oni su "jednokratni i samo jednokratni tretmani", kao pojedinačni tretmani za kronične bolesti, za – trenutno – samo ograničenu populaciju, i možda nude poboljšanje života. 

Brojni su izazovi s kojima se sektor suočava, što komplicira prijevod s istraživanja na pristup pacijentima. Izvedbu ATMP-a još uvijek treba optimizirati. Genska terapija tek treba u potpunosti ispuniti svoja obećanja za pacijente. Postoje znanstveni, klinički razvojni i regulatorni problemi koji koče razvoj sektora, uključujući neadekvatno razumijevanje načina na koji proizvodi djeluju/reaguju u tijelu, potrebu za robusnim i predvidljivim proizvodnim procesima koji mogu proizvesti proizvode koji su prikladni za pacijenta u bilo na individualiziran način ili na način “vrlo male populacije”, jaka korelacija između poznavanja proizvoda i sigurnosnog profila i kliničke koristi (uključujući RWD u prostoru nakon odobrenja), te sposobnosti smanjenja troškova.

Za razliku od inovacija s novim kemijskim entitetima ili biološkim lijekovima kao što su antitijela i cjepiva, razvoj ATMP-a uključuje znatne znanstvene i tehničke nesigurnosti, uz ograničeno iskustvo s kliničkom i komercijalnom uporabom, te teškoće za mala i srednja poduzeća u pristupu sredstvima. 

regulatorna

Zakonodavstvo se razvijalo tijekom dva desetljeća kako za promicanje potencijala sektora tako i za zaštitu javnosti. Osnovna pravila EU-a o farmaceutskim proizvodima iz 2001. ažurirana su kako bi obuhvatila naprednu znanost i tehnologiju. Prema zakonodavstvu EU-a, matične stanice se kategoriziraju kao ATMP kada su te stanice podvrgnute značajnoj manipulaciji ili se koriste za drugu bitnu funkciju. To mogu biti proizvodi za terapiju somatskih stanica ili proizvodi tkivnog inženjeringa, ovisno o tome kako lijek djeluje u tijelu.

I sami regulatori su se suočili s poteškoćama u donošenju odluka. Procjena alipogena od strane EMA-e uslijedila je nakon dugotrajnih razmatranja u kojima je spis pregledan i izglasan četiri puta, a konvencije – ako ne i pravila – koje reguliraju postupke EMA-e bile su gotovo izbačene. EMA je odbila svoje odobrenje unatoč povoljnoj preporuci stručnog CAT odbora, pokazujući potrebu za pojašnjavanjem odnosa između Odbora za napredne terapije (CAT) i Odbora za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP), te za nekim većim priznanjem da mnoga pitanja u regulatornom dosjeu ATMP-a zahtijevaju specifično razumijevanje proizvoda genske i stanične terapije uz robusno opće znanje o pitanjima tradicionalne farmakologije. I sami članovi CAT-a smatraju da je brzo razvijajućem polju genske terapije potreban integrirani pristup. 

Također napomenuti…

ATMP-i su istaknuti u pojačanoj suradnji EU-a i SAD-a na lijekovima, pri čemu visoki dužnosnici Komisije, EMA-e i FDA-e priznaju „slične regulatorne izazove s obje strane Atlantika” i slažu se da će potaknuti rane paralelne znanstvene savjete i ojačati suradnju o zajedničkim znanstvenim pristupima regulaciji 

Dodatna pomoć može se pojaviti u obliku (također odgođene) uredbe o kliničkim ispitivanjima iz 2014., donoseći usklađenije i brže postupke za odobravanje kliničkih ispitivanja. A što se tiče javne potpore, unatoč trenutnom složenom regulatornom režimu, postoji ravnoteža u korist, čak i genske terapije, premda prošarana znatnom nesigurnošću.

Unutar proizvodnog sektora raste interes za integraciju sustava u proizvodnji i distribuciji kako raste uvjerenje da će dobro definirane strategije biti kritične za buduću standardizaciju i optimizaciju tijeka rada.

Ostala područja naprednog istraživanja uključuju lijekove s malim molekulama koji selektivno kontroliraju translaciju mRNA u proteine, biljne mikrovezikule koje sadrže male RNA za isporuku i pomoć za održivu terapiju raka, te razvoj sljedeće generacije genskih terapija, CRISPR-Cas9 tehnologije i projektirane egzosomske terapije.

Ovo će biti pitanje angažmana s EAPM-om i od interesa za naše članove do kraja godine – a EAPM je objavio članak, Poticanje zdravstvene skrbi medicinskim proizvodima za naprednu terapiju: rasprava o politici, koji je dostupan za čitanje, kliknite ovdje.  

I u drugim političkim pitanjima...

EMA i EUnetHTA objavljuju program rada za 2021.-2023

EMA i prethodna Europska mreža za ocjenu zdravstvene tehnologije (EUnetHTA), koja je uspostavljena uzastopnim zajedničkim akcijama od kojih je posljednja zaključena u svibnju 2021., započele su suradnju 2010. na temelju preporuka Visokog farmaceutskog foruma1, s ciljem kako bi se iskoristile sinergije između regulatorne evaluacije i procjene zdravstvene tehnologije (HTA) tijekom životnog ciklusa lijeka. Utvrđen je prvi plan rada EMA-EUnetHTA za godine 2012.-2015., a izvješće o rezultatima ovog zajedničkog rada objavljeno je u travnju 2016. Nakon toga je dogovoren drugi zajednički plan rada za godine 2017.-2021. i izvješće objavljeno u lipnja 2021. 

Parlament daje konačno zeleno svjetlo zakonu o razmjeni podataka

Zastupnici su odobrili dogovor koji su pregovarači iz Parlamenta i Vijeća sklopili u prosincu o Zakonu o upravljanju podacima, zakonu koji ima za cilj potaknuti podatkovnu ekonomiju reguliranjem posrednika. Sporazum je odobren velikom većinom, 501 glasom za, 12 protiv, uz 40 suzdržanih. DGA definira pravila za trgovanje podacima, uključuje manje aktere u podatkovnoj ekonomiji i pruža mehanizam za ponovnu upotrebu podataka javnog sektora. "Naš cilj s DGA-om bio je postaviti temelje za podatkovnu ekonomiju u koju ljudi i poduzeća mogu vjerovati. Samo ako su povjerenje i poštenje zajamčeni, dijeljenje podataka može procvjetati do svog punog potencijala i potaknuti nove poslovne modele i društvene inovacije", Angelika Niebler , rekao je vodeći pregovarač za Europski parlament. 

Tajanstvena epidemija hepatitisa

Najmanje jedno dijete umrlo je nakon što se razboljelo od misteriozne epidemije akutnog hepatitisa koji je zarazio djecu u 10 europskih zemalja, potvrdila je Svjetska zdravstvena organizacija (WHO). Do 21. travnja bilo je najmanje 169 slučajeva "nepoznatog podrijetla" diljem svijeta, priopćila je WHO. "Slučajevi su u dobi od mjesec dana do 16 godina. 17 djece (otprilike 10 posto) zahtijevalo je transplantaciju jetre; prijavljen je najmanje jedan smrtni slučaj", rekao je WHO. Hepatitis je upala jetre, koja je vitalni organ za obradu hranjivih tvari, filtriranje krvi i borbu protiv infekcija. Dok je WHO rekao da se uzrok infekcija još uvijek istražuje, tijelo UN-a je primijetilo da je infekcija adenovirusom koja dovodi do akutnog hepatitisa jedna od mogućih opcija koja se razmatraion.

Kako je pandemija utjecala na zdravlje žena

Trinaest posto žena, u usporedbi sa 7% muškaraca, također je reklo da su tijekom pandemije morale preskočiti posjete liječniku ili izbjegavati zdravstveni sustav "zbog čimbenika koji su izvan moje kontrole", poput financija, prijevoza ili tjelesnog invaliditeta. (Getty Stock Images) Pandemija je promijenila živote ljudi diljem svijeta i imala je posebno jedinstven utjecaj na žene. Veći broj žena otjeran je iz radne snage kako je zemlja zatvorena, a za mnoge je veliki izazov uskladiti rad na daljinu i obiteljske obaveze tijekom razdoblja ekonomske neizvjesnosti, ograničenih mogućnosti skrbi za djecu i nestabilnih školskih aranžmana. 

Promjena zakona EU jamči opskrbu NI lijekovima 

Izmjene zakona Europske unije (EU) kojima je cilj jamčiti opskrbu lijekovima iz Velike Britanije u Sjevernu Irsku prošle su završnu fazu. Europsko vijeće je ratificiralo izmjene koje je prošli tjedan usvojio Europski parlament. Protokol o Sjevernoj Irskoj znači da je Sjeverna Irska još uvijek unutar farmaceutskog regulatornog sustava EU-a. No, većinu svojih lijekova dobiva iz Velike Britanije, što nije. To se pokazalo kao jedna od glavnih poteškoća protokola, a farmaceutske tvrtke upozoravale su da će to dovesti do povlačenja proizvoda. U prosincu 2021. EU je objavila prijedloge koji su bili usmjereni na stvaranje nečeg sličnog statusu quo prije Brexita. Glavni pregovarač EU-a, Maroš Šefčovič, rekao je da su promjene osigurale kontinuiranu opskrbu Sjevernoj Irskoj lijekovima. "Sada imamo trajno rješenje koje je dostavljeno u rekordnom roku", rekao je. "Nastavit ću blisko surađivati ​​s vladom Ujedinjenog Kraljevstva kako bih osigurao predvidljivost, pravnu sigurnost i prosperitet svih zajednica u Sjevernoj Irskoj."

I to je za sada sve od EAPM-a – podsjetnik, možete pogledati članak EAPM-a o medicinskim proizvodima za naprednu terapiju OVDJE. Ostanite zdravi i uživajte u ostatku tjedna.

Podijelite ovaj članak: