Rijetke # bolesti: Kada odobrenje za marketing jednostavno nije dovoljno

Pacijenti s rijetkim bolestima u Europi dobili su poticaj potkraj prosinca nakon panela stručnjaka Europske agencije za lijekove (EMA) Preporuča sedam lijekova na odobrenje, uključujući dva lijekovi siročad, približavajući pacijentima nove mogućnosti za ublažavanje niza ozbiljnih stanja.

Panel je preporučio davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet za Alofisel, koji liječi tešku komplikaciju koja je posljedica Crohnove bolesti, i odobrio uvjetnu dozvolu za Crysvitu, prvo liječenje za teško, progresivno stanje kostiju poznato kao X-vezana hipofosfatemija. Nakon početne preporuke, ovi lijekovi mogu očekivati ​​da će dobiti konačno odobrenje za stavljanje u promet početkom sljedeće godine.

Za Europljane koji su s nestrpljenjem iščekivali odluku odbora, ovaj je razvoj zasigurno razlog za nadu. Ali još je prerano za slavlje, jer im odobrenje za stavljanje lijeka u promet neće biti dovoljno za pristup tim tretmanima. Zapravo, njihova sposobnost uzimanja ovih lijekova ovisi o tome hoće li nacionalne vlade odobriti da lijek bude uključen u javno zdravstvo i druge sustave osiguranja, što nije dano.

Važnost odobravanja ovih lijekova za pokrivanje nešto je što su pacijenti sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) previše upoznati. U prosincu 2016. američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobren Spinraza, prvi lijek za SMA - nasljednu bolest koja utječe otprilike 1 od 10,000 2017 živorođenih, uzrokuje ozbiljno slabljenje mišića i vodeći je genetski uzrok smrti dojenčadi. U lipnju XNUMX. EMA odobreno pristup tržištu za Spinrazu. Međutim, danas većina europskih SMA pacijenata još uvijek ne može pristupiti lijeku jer čeka da sazna hoće li njihove vlade odobriti naknadu.

Staklene stijenke koje i dalje stoje između SMA-ovih oboljelih i jedinog lijeka koji može liječiti njihovo stanje stoga su upozorenja i upozorenje pacijentima koji bi u suprotnom mogli pohvaliti najnoviji krug odobrenja EMA-e. Procjenjuje se da ukupno 30 milijuna pacijenata s rijetkim bolestima u EU i njihove obitelji insistiraju na tome da vlade moraju biti spremnije poduzeti posljednji korak ako ozbiljno žele učiniti lijekove dostupnima svima.

Naravno, rasprave oko ovih vrsta lijekova za rijetke bolesti često su pretrpane. S jedne strane, kritičari se pitaju zašto bi europski sustavi javnog zdravstva trebali obuhvaćati liječenje bolesti koje pogađaju mali dio stanovništva. S druge strane, pacijenti se pitaju zašto im je uskraćen pristup lijekovima koji mogu značiti razliku između života i smrti.

Oglas

Za SMA pacijente ulog je doista toliko velik. Kad je američka biotehnološka tvrtka Biogen prvi put započela s marketingom Spinraze, pozdravljen je kao proboj za liječenje onoga što je do sada u najboljem slučaju bilo oslabljujuća bolest - a u najgorem slučaju smrtna kazna. Dokazano je da Spinraza pomaže pacijentima da povrate glavne motoričke funkcije poput samostalnog sjedenja, stajanja i hodanja i dramatično poboljšava stopu preživljavanja.

Sada pacijenti s SMA u cijeloj Europi čekaju da saznaju hoće li njihove zdravstvene vlasti integrirati lijek u svoje prihvaćene (i pokrivene) tretmane. Trenutačna klima neizvjesnosti nervira mnoge pacijente: na primjer, britanskom mališanu nedavno je uskraćen pristup Spinrazi zbog birokracije NHS-a, čak i ako su troškovi lijeka bili pokriven u lokalnoj bolnici.

Sada, Italy i Švedska su jedine zemlje koje su Spinrazu stavile na raspolaganje svim pacijentima kroz nacionalni zdravstveni sustav, bez obzira na dob, sposobnost funkcioniranja ili tip SMA. Ostale države članice EU, uključujući Španija, Francuske, UK,  su u procesu odlučivanja hoće li odobriti Spinrazu za pokriće. Već, nažalost, Norveška i Danska odgodili su odobravanje lijeka za povrat, negativno utječući na SMA pacijente i njihove obitelji.

Oni koji su sumnjičavi u pogledu odobrenja za lijek usredotočuju se prvenstveno na troškove, pitajući se zašto bi zdravstvene službe trebale financirati liječenje bolesti koje pogađaju relativno malo ljudi. Ali dobrobiti za javno zdravlje su jasne.

Kao prvo, takvi su lijekovi s razlogom označeni kao tretmani "rijetkih bolesti". Za proizvođače, razvoj lijekova namijenjenih liječenju relativno malog dijela stanovništva ima malo ekonomskih poticaja. Kao rezultat toga, EU - kao i zdravstvene vlasti u SAD-u i drugim zemljama - nudi subvencije, tržišnu ekskluzivnost i druge poticaje da potakne farmaceutske tvrtke da razvijaju liječenje rijetkih bolesti. EU se ne slaže s riječima u ulozi a jasan stav o ovom pitanju, navodeći da "pacijenti koji pate od rijetkih bolesti zaslužuju jednaku kvalitetu liječenja kao i drugi pacijenti unutar Europske unije."

S druge strane, nepobitno je da osoba može puno više pridonijeti gospodarstvu - i izvući puno više iz života - kada može obavljati osnovne funkcije neovisno. Spinraza - poput nedavno odobrenih lijekova Alofisel i Crysvita i drugih lijekova za rijetke bolesti - omogućuje pacijentima mogućnost pucanja u normalno stanje. Dakle, tijekom života novac ušteđen time što su oboljeli od rijetkih bolesti postali neovisniji daleko premašuje jednokratne troškove tih lijekova.

Živimo u doba kada znanost i medicina mogu više nego ikad, ali samo ako europske vlade mogu uspostaviti ravnotežu između utjecaja lijekova za rijetke bolesti i ograničenja socijalne skrbi. S više planirane su terapije rijetkih bolesti no ikad prije, službenici javnog zdravstva nesumnjivo će se sve češće suočavati s tim izazovima. Ali moralna obveza vlada je jasna: podržavanje inovativnih znanstvenih istraživanja - i odbacivanje astronomskih troškova zdravstvene zaštite onima koji su pogođeni rijetkim bolestima - presudno je poduzeti posljednji korak i osigurati pokriće za ove vrste lijekova.

Podijelite ovaj članak: