Vrijeme je za promjene: znanost je "evoluirala izvan trenutnog sustava kliničkih ispitivanja"

Tony Mallett
Ključni područje rada poduzete od strane Europski savez za Personalizirana medicina (EAPM) zabrinutost kliničkim ispitivanjima i pristup pacijenta na njih.

Jedan od glavnih ciljeva EAPM-a je rješavanje širih pitanja personalizirane medicine (PM) u smislu kliničkih ispitivanja, biobanki, razmjene podataka i još mnogo toga, dok se usmjerava prema EU inicijativi Obzor 2020.

U sadašnjoj specijalistički tretman za europske pacijenata kampanje, poznat kao koracima, on navodi da Europa treba okruženje koje omogućuje rani pristup pacijenta na nove i efikasnije sati, a novi oblik kliničkih ispitivanja će biti presudno za acheiving to.

Prema EAPM, kreće personalizirane medicine u svojoj sljedećoj fazi će ovisiti o složenim međunarodnim kliničkim istraživanjima koja uključuje visoko odabrane populacije bolesnika, zbirka ljudskog biološkog materijala i korištenje velikih baza podataka za bioinformatika.

Organizacija tvrdi da Europa treba drugačiji oblik slikanja, a klasični pristup kliničkih ispitivanja ne može uhvatiti one podatke na odgovarajući način. Danas podskupine bolesnika se identificirati kategoriju širokom bolesti putem prognostičkim ili prediktivni biomarkera. Oni moraju biti potvrđene na velikim populacijama, tako da znanstveni napredak u dijagnostičkom profinjenosti i slojevitost moraju biti uključeni u ispitivanja.

Vitalna je uspješnost veća suradnja mnogih partnera - industrije i akademske zajednice, statističara i pacijenata, ali i regulatora. Pametne, ali robusne metodologije kliničkog istraživanja trebaju odobriti regulatori i platitelji, smatra EAPM.

"Iako u Europi možda nema čajanke, zasigurno osjećamo potrebu za promjenama", rekao je profesor Louis Denis, direktor Onkološkog centra Antwerpen.

"Naš sustav zdravstvene politike mora promijeniti, ali broj sudionika ne osjećam kao promjenu", dodao je, istodobno pozivajući na veće i bolje europske suradnje u temeljnim istraživanjima.

Profesor Denis je podupirač gore ravnatelj Europske organizacije za istraživanje i liječenje raka (EORTC), Denis Lacombe, koji je rekao: "Svi sudionici trebaju napustiti svoje zone udobnosti. Ušli smo u novim oblicima kliničkih istraživanja za PM i sve nas - to je Pharma, akademske, obveznici, regulatori -. Potreba da se krene naprijed u novi oblik suradnje "

Lacombe je dodao: „Pacijenti čekaju terapijsko poboljšanje i pitaju nas - dok imamo dobre tehnologije - donosimo li im zaista najbolje nove lijekove? A ako se dobro pogledamo u zrcalo, činjenica je da ne koristimo tehnologiju optimalno. "

"Tu treba biti suradnja, novi modeli ... a to znači da moramo misliti izvan okvira", kazao je on.

Karl Solchenbach, Intel direktor europske Exascale Labs, pokupila na mjestu suradnji s tehničkog kuta rekavši da open-source softver licenciranje će olakšati razmjenu podataka. On je dodao da je Intel je radio u sektoru zdravstva uz velike brzine računala kako bi se proces istraživanja podatke puno brže. To bi bilo fenomenalno brzi u budućnosti, dodao je.

Ingrid Maes iz PricewaterhouseCoopersa rekla je: „Istraživanje i razvoj u budućnosti će biti usmjereno na pacijenta - gdje je najveća potreba? Izgradit ćemo više znanja i trebat će više podataka što znači više suradnje. Ova suradnja neće biti samo u zdravstvenom prostoru, već će uključivati ​​i druge davatelje podataka, poput Googlea i Microsofta. "

Dodala je da: "će Pharma morati baviti s obveznika i pacijenata u vrlo ranoj fazi shvatiti pravu vrijednost onoga što su u razvoju. Naglasak će biti na rezultatima, klinička, zdravlje ekonomskih i kvaliteta života ishoda. Ishodi će odrediti vrijednost novog tretmana i bit će nova valuta. "

Louis Denis dodao u budućnosti: "Njega treba biti strpljiv usmjeren i multi-profesionalno, istraživanje mora biti evidentirano na temelju i savjest bazi, ne bi trebalo biti randomizirani pokusi bez sekundarnih ishoda kvalitete života i troškova učinkovitosti i trebamo poboljšati performanse uz istu količinu novca. "

Edith Frenoy, iz Europske federacije farmaceutske industrije i udruženja (EFPIA), dodala je da je: „Znanost se razvila izvan trenutnog sustava ispitivanja - ispitivanja su spora, skupa i nefleksibilna. U budućnosti velika ispitivanja mogu biti nemoguća jer se tretmani sve više personaliziraju, a znanost nastavlja poboljšavati naše znanje. Ovo znanje donijet će bolje rezultate dok uklanjamo osobe koje se ne odazivaju stratifikacijom. "

Prema EAPM, pravni okvir u Europi treba prilagodbi previše, ne samo da se omogući lakši pristup manjim skupinama ispitanika, ali i da se prepoznaju valjanost rezultata ispitivanja znatno manji nego klasični randomiziranoj pristupa.

On smatra da je potrebno osigurati regulatornog okruženja koje odgovara na potrebe svih dionika istovremeno održavajući sigurnost pacijenta, s kraja rezultat osiguravanja razvoja tretmana za pacijente.

I odgovarajuće metodologije i infrastruktura koje podržavaju velike probira platforme su potrebne kako bi se osigurala kvaliteta istraživanja i pouzdanost dokaza, kaže organizacija.

EAPM vjeruje da je napredak često će značiti korištenje novih tehnologija za prikupljanje podataka, izravni unos podataka, i real-time odgovor, preko manjih pokusa multi-centar u nekoliko zemalja. Jasnije i usklađena regulativa bit će ključno. I šira podrška će biti potrebno, kako bi multidisciplinarna istraživanja, te javno-privatnog partnerstva.

Širi usklađivanje će olakšati proces, vjeruje, i pomoći da se niže troškove i administrativnih opterećenja. Nova paradigma može uvesti pristup na temelju rizika, i donijeti prijevodni znanost i elemente procjene zdravstvenih tehnologija u kliničkim ispitivanjima, s većom javne potpore suđenjima.

EAPM je uvjeren da je razvoj PM zahtijeva složene međunarodne klinička ispitivanja koja uključuju vrlo odabrane populacije bolesnika, zbirka ljudskog biološkog materijala i korištenje velikih baza podataka za bioinformatika.

Okosnicu kliničkog istraživanja u PM će biti biološki potaknut klinička ispitivanja koja uključuju jake prijevodna istraživačke komponente pomoću state-of-the-art tehnologije, kao što su biomarkera izvedenih iz neinvazivno molekularne slike.

Organizacija smatra da mnogi kandidati droga ići u kliničkom ispitivanju bez odgovarajućeg razumijevanja i dokumentaciju ciljnog biologije, koji ide na neki način prema objašnjenju neuspjeh u kasnijim fazama razvoja lijekova i visokoj stopi atricija. Također, neke od terapeutskih sredstava mogla biti uspješna ako su bili testirani u skupini bolesnika najvjerojatnije imati koristi od lijeka.

Danas je, kaže, podskupine bolesnika se identificirati kategoriju širokom bolesti. No, budući da su biomarkeri i modeliranje treba validirati na velikim populacijama, dijagnostički profinjenost i raslojavanje ovisi o uspješnoj ugradnji znanstvenog napretka u kliničkim ispitivanjima.

Ian Banks, predsjedatelj ECCO bolesnika Radna skupina, dogovoreno je da pacijenti trebaju pristup boljem znanju. On je rekao: "To je nemoguće osnažiti bolesnika, osim ako oni mogu razumjeti informacije se daje na njih."

Banke je podupirač gore mimo predsjedatelja Radne skupine EAPM za istraživanje, prof Ulrik Ringborg, koji je pristao da se prijenos podataka je ključ uključivanja bolesnika u vlastitom liječenju.

I, šire, zastupnik Petru Luhan je rekao: "Moramo nastaviti kako bi se borila s izazovom razbijanje barijera i učenje da govore istim jezikom. U međuvremenu, potrebni su znatni napori obrazovanja i usavršavanja kako bi se osiguralo da se znanje i dobre prakse u vezi nove tehnologije i znanstvenih pristupi dijele.

"Nova otkrića nas neće dobiti vrlo daleko, osim ako znamo kako pristupiti izazovu generiranja znanja i razvijanje pravo alata", dodao je rumunjski političar.

"A to je jednako istinito kada je u pitanju ispunjavanje izazov prevođenja novih znanja za medicinske aplikacije s izravnim korist za bolesnika, uključujući kvalifikacije i provjere biomarkera i razvoju novih rješenja za klinička ispitivanja", dodao je Luhan.

EAPM koraci za 2014-2019:

• KORAK 1: Osiguranje regulatornog okruženja koje omogućuje rani pristup pacijenta na nove i efikasnije personalizirane medicine (PM)

• KORAK 2: Povećanje istraživanje i razvoj za PM, priznajući svoju vrijednost

• KORAK 3: Poboljšanje obrazovanja i osposobljavanja zdravstvenih djelatnika

• KORAK 4: Potpora nove pristupe na naknadu i HTA procjenu, potreban za pristup pacijenta na PM

• KORAK 5: Povećanje svijesti i razumijevanje PM

EAPM smatra da postizanje ovih ciljeva će poboljšati kvalitetu života pacijenata u svakoj zemlji u Europi.

Tony Mallett je slobodni novinar sa sjedištem u Bruxellesu. [e-pošta zaštićena]

Podijelite ovaj članak: