Klinička ispitivanja, HTA, za siročad i pedijatriju

Dobar dan i dobrodošli u novosti Europskog saveza za personaliziranu medicinu (EAPM) – s pravim potresom u politici Ujedinjenog Kraljevstva koji dominira naslovima, EAPM mijenja svoja razmišljanja o tome što bi to moglo značiti u zdravstvenoj areni, kao i o razvoju događaja u EU politika, piše izvršni direktor EAPM-a dr. Denis Horgan.

HTA odobrenje 

Stručnjaci za procjenu zdravstvene tehnologije približavaju se metodologiji koja će se koristiti za procjene diljem EU-a. Nedavno su iznijeli stav o tome kako odabrati krajnje točke za klinička ispitivanja nove terapije. Morning Health Care razgovarao je s timom EUCOPE-a, lobija europskih biotehnoloških poduzetnika, kako bi saznao njihova mišljenja o ovom najnovijem nacrtu.

Odluka o tome što mjeriti prilikom testiranja nove terapije nije mala odluka. Treba li to biti mjera simptoma ili odsustva potrebe za njegom? Treba li to biti medicinski biomarker ili rezultat ankete pacijenata? I kada bi se te stvari trebale mjeriti? Definiranje ishoda ispitivanja ne utječe samo na to kako će regulator razmotriti koliko dobro proizvod djeluje u odnosu na rizike, već i može li dokazati da dodaje korist postojećem oružju skrbi.

Klinička ispitivanja ishodi (krajnje točke) nacrt vodiča navodi kada se odlučiti za jedan ishod u odnosu na drugi i tko bi ga trebao prijaviti. Na primjer, može ih prijaviti liječnik ili uz pomoć dijagnostičara, ili ih mogu prijaviti sami pacijenti.

Stranke imaju rok do 1. studenog za očitovanje na nacrt. To je ujedno i završni dokument koji se uvrštava u metodologiju za HTA u cijeloj EU. Očekuje se da će EUnetHTA sastaviti finaliziranu metodologiju do kraja godine.

Komisija razmatra izmjene pravila za lijekove za rijetke bolesti

S tjednima prije nego što Komisija objavi svoje zakonske prijedloge, članovi parlamentarnog odbora ITRE podijeljeni su oko toga kako osigurati budućnost europskog sektora koji je najintenzivniji za istraživanje

Oglas

Uz zakonske prijedloge koji bi trebali biti objavljeni prije kraja godine, izvjestitelj Europskog parlamenta i dalje se ne slaže s kolegama članovima odbora za industriju i istraživanje, ITRE, oko smjera nove farmaceutske strategije EU-a.

U pitanju je temeljna podjela između zastupnika u Europskom parlamentu koji vjeruju da će uz odgovarajuće poticaje farmaceutske tvrtke ulagati u istraživanje i razvoj, promičući svoju globalnu konkurentnost i donoseći koristi Europi u cjelini, i zastupnika u Europskom parlamentu koji vjeruju da će veća dobit prije ići dioničarima nego u istraživanje .

Dokument koji je EAPM objavio o ovom pitanju dostupan je ovdje: Pobrinite se da poticaji za siročad budu ispravni u Europi.

Pregled lijekova za siročad

Prema sadašnjim pravilima Komisije, lijekovi koji liječe rijetke bolesti uživaju desetljeće tržišne ekskluzivnosti. To je dvije godine više od osam godina danih drugim inovativnim lijekovima. Dodatni bonus namijenjen je poticanju razvoja lijekova koji se mogu koristiti samo za liječenje male populacije pacijenata.

S nadolazećom revizijom, važno je razumjeti kako uvjeti kriterija klasifikacije utječu na tekući razvoj lijeka. Što se tiče prevalencije, unutar EU-a obvezno je temeljiti se na cijeloj zajednici, a ne samo koristiti podatke iz nekoliko zemalja. Prevalencija nije nešto što se može 'prevariti' i preispituje se u suradnji sa stručnim savjetima koji se oslanjaju na trenutne dokaze.

Kako razumijevanje bolesti i informacije o lijeku za rijetke bolesti postaju dostupni, kliničari su bolje informirani i vjerojatnije je da će postaviti dijagnozu stanja. Također je moguće da se stanje prepozna kao podskup prevalentnije bolesti koja uklanja status siročeta u EU. Svaki izračun prevalencije trebao bi se odnositi na smjernice EMA-e.

Medicinsko stanje može se činiti kao očigledan pojam, ali, u kontekstu podobnosti kao lijeka za rijetke bolesti, trebalo bi se razlikovati specifičnim patofiziološkim profilom i kliničkom prognozom. Bitno razmatranje za određivanje lijeka za rijetke bolesti u EU nije podskup prevalentnijeg stanja.

Pedijatrijski medicinski uređaji u opasnosti

Uredba koja je stupila na snagu u svibnju prošle godine s ciljem poboljšanja nadzora medicinskih uređaja mogla bi ugroziti neke dječje operacije i liječenje rijetkih bolesti, pokazalo je novo istraživanje.

Studija Trinity Collegea u Dublinu, objavljena u Pedijatrijska kardiologija, istaknuo je da medicinski uređaji uključuju veliku raznolikost tehnologija, koje se ocjenjuju i odobravaju u Europskoj uniji (EU) prema revidiranom zakonu koji je stupio na snagu 26. svibnja 2021. poznatom kao Uredba o medicinskim uređajima ili MDR (EU 745 /2017).

Ima prijelazno razdoblje koje omogućuje da se proizvodi koji su odobreni prema prethodnim pravilima nastave stavljati na tržište najkasnije do 26. svibnja 2024.

Kao rezultat niza nepredviđenih čimbenika, postoji mogućnost da MDR može dovesti do toga da proizvodi postanu nedostupni, s posljedičnim rizikom od gubitka nekih intervencija koje ovise o tim

Tom Melvin, izvanredni profesor regulatornih pitanja medicinskih uređaja na Medicinskom fakultetu Trinity Collegea, rekao je: „Uredba o medicinskim uređajima stupila je na snagu u svibnju 2021. s ciljem zamjene prethodnih pravila koja su bila na snazi ​​od 1990-ih i poboljšanja sigurnosti medicinskih uređaja , uz potporu uvođenju inovativnih tehnologija.”

Europski parlament i Vijeće potpisuju Zakon o digitalnim uslugama

Glasovanje kojim je Vijeće ministara odobrilo DSA u utorak slijedi nakon prethodnog odobrenja zakona od strane zastupnika u Europskom parlamentu. Novi zakoni (312 stranica / 686 KB PDF, dakle puno čitanja...) postavljaju opsežne zahtjeve za mrežne posrednike u pogledu načina na koji moderiraju objavljeni sadržaj i nadziru robu i usluge kojima se trguje na njihovim platformama. DSA će stupiti na snagu tek 20 dana nakon objave u Službenom listu EU. 

Još nije određen datum objave. Određen je datum 19. listopada da predsjednik Europskog parlamenta i predsjednik Vijeća potpišu DSA. Objava u Službenim novinama EU-a uslijedit će na sljedeći datum.

Out-Law predviđa da će DSA stupiti na snagu negdje sredinom studenog. 

Točan datum bit će od posebnog interesa za internetske platforme jer, dok većina odredbi DSA-a neće stupiti na snagu dok DSA ne bude na snazi ​​15 mjeseci, neka od novih pravila stupit će na snagu odmah – uključujući obveze izvješćivanja koje će utjecati na to hoće li se te platforme smatrati "vrlo velikim online platformama" i stoga podliježu najstrožim zahtjevima DSA ili ne. Određen je tromjesečni rok za ispunjavanje dužnosti otkrivanja podataka.

Predviđa se rast cijena cjepiva protiv COVID-a

U drugoj godini pandemije, Pfizerova i Modernina mRNA cjepiva uglavnom vladaju. U novim europskim ugovorima o kupnji, tvrtke naplaćuju više za svoje doze.

I Pfizer i Moderna podigli su cijenu svojih cjepiva protiv COVID-19 temeljenih na mRNA u Europi, Financial Times prvi put izvijestio. Pfizerova injekcija koštat će 19.50 eura (23.15 dolara) po dozi prema novom ugovoru o nabavi, dok će Moderna naplaćivati ​​25.50 dolara po dozi prema vlastitom ugovoru, prema dokumentima u koje su novine imale uvid.

Klinička ispitivanja u Velikoj Britaniji su propala

Skrb za pacijente, NHS i gospodarski rast izostaju kao rezultat pada broja kliničkih ispitivanja u britanskoj industriji, prema najnovijem godišnjem izvješću o kliničkim istraživanjima Udruge britanske farmaceutske industrije (ABPI). 

Pandemija COVID-19 ubrzala je pad kasnih industrijskih kliničkih istraživanja u Ujedinjenom Kraljevstvu, u usporedbi s globalnim konkurentima. Ovo bi trebalo zazvoniti na uzbunu u NHS-u iu Whitehallu jer zdravstveni čelnici i kreatori politike žele poboljšati skrb za pacijente i ostvariti dugoročni gospodarski rast. 

Izvještaj 'Spašavanje pristupa pacijenata industrijskim kliničkim ispitivanjima u Ujedinjenom Kraljevstvu' pokazuje da je broj industrijskih kliničkih ispitivanja pokrenutih u Ujedinjenom Kraljevstvu godišnje pao za 41% između 2017. i 2021., s istim padom kod ispitivanja raka.

Izvješće također pokazuje da između 2017. – 2021.:

• Broj industrijskih ispitivanja faze III pokrenutih u Ujedinjenom Kraljevstvu – onih s lijekovima koji su najbliži tržištu – pao je za 48% između 2017. i 2021.
• UK je pao na globalnoj ljestvici kliničkih istraživanja u kasnoj fazi, pavši s 2. na 6. mjesto u ispitivanjima faze II i s 4. na 10. mjesto u ispitivanjima faze III između 2017. i 2021. 
• Pristup pacijenata kliničkim ispitivanjima u industriji na Mreži kliničkih istraživanja Nacionalnog instituta za istraživanje zdravlja i skrbi (NIHR CRN) pao je s 50,112 28,193 na 2017 18 između 2021/22. i 44/XNUMX – pad od XNUMX%.

Ovi nalazi ukazuju na jasnu i ozbiljnu prijetnju dugoročnoj budućnosti industrijskih kliničkih istraživanja u Ujedinjenom Kraljevstvu – i prednostima koje ono donosi pacijentima, NHS-u i gospodarstvu Ujedinjenog Kraljevstva.

Sektori zdravstva i skrbi u krizi u Velikoj Britaniji

Politička previranja dominirala su britanskim vijestima proteklih tjedana. Zatvoreni sustav zdravstva i skrbi dovodi do pogoršanja pristupa ljudi i iskustva skrbi prema godišnjoj procjeni Komisije za kvalitetu skrbi (CQC) o stanju zdravstvene i socijalne skrbi u Engleskoj tijekom prošle godine.

Ove godine – na temelju inspekcijskih aktivnosti CQC-a, informacija dobivenih od javnosti i onih koji pružaju njegu uz druge dokaze – procjena je da je zdravstveni sustav i sustav skrbi u ćorsokaku i da ne može učinkovito djelovati.

Bez sadašnje akcije, zadržavanje osoblja nastavit će se smanjivati ​​u zdravstvu i skrbi, povećavajući pritisak u cijelom sustavu i dovodeći do lošijih ishoda za ljude. Usluge će se dodatno proširiti, a ljudi će biti izloženi većem riziku od štete dok se osoblje pokušava nositi s posljedicama nedostatka pristupa uslugama u zajednici, uključujući socijalnu skrb za odrasle. To će biti posebno vidljivo u područjima veće ekonomske deprivacije gdje je pristup skrbi izvan bolnica pod najvećim pritiskom. Osim povećanog rizika od štete za ljude, više će ljudi biti prisiljeno napustiti tržište rada zbog lošeg zdravlja ili zato što uzdržavaju članove obitelji kojima je potrebna njega.

I to je sve za sada od EAPM-a – ostanite sigurni i zdravi i uživajte u vikendu.

Podijelite ovaj članak: