Rasplamsao se spor oko postupka autorizacije za novi lijek

Kada je COVID-19 izbio diljem svijeta 2020., Španjolska je bila posebno teško pogođena, s prosječno više od 800 smrtnih slučajeva dnevno u jednom trenutku.

Naravno, na farmaceutskim tvrtkama je palo da razviju rješenja koja mogu izliječiti bolest ili ublažiti njezine posljedice na pacijente. Mnoge od tih tvrtki istraživale su lijekove prethodno razvijene za druge bolesti i stanja kako bi ispitale njihovu učinkovitost na ovaj koronavirus.

To je ono što je PharmaMar, poznata globalna onkološka tvrtka, nastojala postići s Aplidinom, lijekom razvijenim za recidiv/refraktorni multipli mijelom (MM), koji je bio na analizi za liječenje odraslih osoba s COVID-19 kojima je bila potrebna hospitalizacija. 

Povjerenje tvrtke temeljilo se na nekoliko uspješnih in vitro studija provedenih diljem svijeta. Prema podacima PharmaMara, potentnost Aplidina protiv koronavirusa bila je više od 1,000 puta veća od drugih lijekova.

Lijek se suočio i prevladao niz izazova kada je prošao kroz postupak autorizacije u Španjolskoj agenciji za lijekove i medicinske proizvode (AEMPS) te je naposljetku dobio odobrenje za nastavak kliničkih ispitivanja lijeka.

Međutim, Europska agencija za lijekove (EMA), koja se smatra europskim ekvivalentom FDA-e u SAD-u i tijelom odgovornim za odobravanje novih lijekova, odbila je autorizaciju. Nije prvi put da Aplidin i drugi obećavajući lijekovi s dokazanom učinkovitošću nailaze na prepreke.

Pažljiviji pogled na postupak autorizacije dovodi do sumnje tvrtke da je, navodno, "politika" mogla odigrati ulogu u stvaranju "prepreka" u procesu donošenja odluka - što je tvrdnja koju je EMA snažno opovrgla.

Myeloma Patients Europe, mreža nevladinih organizacija od preko 40 udruga pacijenata diljem Europe, sada je poslala pismo predsjedavajućem Odbora za lijekove za ljudsku upotrebu (CHMP), povjerenstvu EMA-e odgovornom za ljudske lijekove, izražavajući "ozbiljnu zabrinutost" da ovaj obećavajući lijek možda nikada neće biti odobren.

Kada je Aplidin 2016. godine predložen za odobrenje za stavljanje u promet, bile su velike nade da će biti odobren. Umjesto toga, lijek se od tada suočio s nekoliko odbijanja od strane EMA-e što je navelo PharmaMed na pitanje zašto? Pitalo se: Kako je opravdano odbijanje Aplidina? Mogu li postojati "moćne političke snage" koje favoriziraju određene lijekove i tvrtke u odnosu na druge? U kojoj je mjeri, također se pita, postupak odobravanja tržišta usklađen s potrebama pacijenata - i klijenta i žrtve u ovom scenariju - koji žele dobiti pristup lijekovima koji spašavaju život?

Tvrtka kaže da postoje "uvjerljivi dokazi" koji podržavaju odobrenje lijeka i, tvrdi, da se čini da je EMA jednostavno "odlučna" odgoditi njegovo odobrenje.

Nakon što je EMA odbila Aplidin, slučaj je predan Općem sudu EU-a i PharmaMar je zatražio pojašnjenje proceduralnih kriterija ispitivanja primijenjenih tijekom postupka izdavanja odobrenja za stavljanje u promet pred EMA-om.

Akcija tvrtke bila je usredotočena na određene navodne nedostatke u postupku autorizacije za stavljanje u promet u EMA-i, navodnu pristranost u njihovom postupanju od strane CHMP-a i daljnju navodnu diskriminaciju od strane raznih tijela EMA-e. Sve ove optužbe EMA je glatko i odlučno demantirala, ali je EMA-ino odbijanje PharmaMarovog lijeka Aplidin dovedeno u pitanje, ne samo zato što je odobren za liječenje mijeloma u Australiji.

U listopadu 2022. europsko presudno vijeće presudio je u korist PharmaMara, otvarajući vrata prihvaćanju Aplidina kao komercijalnog lijeka. Tvrtka kaže da je stav EMA-e prema Aplidinu "politički" i "rezultat pritiska drugih konkurentskih vlada i kompanija".

Općenitije rečeno, prema PharmaMaru, ovaj slučaj postavlja neka oštra pitanja: "Utječu li" vlade ili privatne tvrtke na proces donošenja odluka EMA-e? Jesu li postojeći procesi dovoljno učinkoviti da izbjegnu sukob interesa? Zašto neki lijekovi s relativno ograničenom učinkovitošću navodno dobivaju odobrenje, dok se drugi odbijaju? Zašto su regulatorne agencije navodno spremnije podržati određene tvrtke više od drugih?

Još jedna prepreka ulasku novih lijekova na tržište pojavljuje se kada se uzme u obzir da iste države članice EU koje su dužne nadoknaditi medicinskim ustanovama izdane lijekove također, navodno, provode i nadzor EMA-e.

Godine 2020. Opći sud Europske unije odobrio je zahtjev, u cijelosti, poništivši odluku Europske komisije. U svom ispitivanju slučaja, Opći sud je razmotrio navodnu potencijalnu pristranost u postupku koji je doveo do donošenja pobijane odluke od strane Komisije. Konkretno, osvrnuo se na tvrdnju, koja je osporena, da su neki od stručnjaka koje je EMA imenovala bili zaposleni u sveučilišnoj bolnici i obavljali aktivnosti usmjerene na razvoj konkurentskih lijekova Aplidinu.

Odluka glasi: “postupak koji je doveo do donošenja pobijane odluke nije pružio dostatna jamstva da se isključi bilo kakva legitimna sumnja u moguću pristranost.”

PharmaMar inzistira da EU i Europski ombudsman trebaju istražiti svu formalnu i neformalnu komunikaciju između službenika EMA-e i država članica koje sudjeluju u žalbama, kao i farmaceutske industrije tih zemalja. Tvrtka vjeruje da su mnogi oboljeli od raka i Covid-19 mogli imati koristi od Aplidina - dapače, još uvijek se nadaju da će biti odobren "na kraju". U međuvremenu je zatražio istragu o bilo kakvom "pritisku" koji je mogao biti izvršen u ovom slučaju.

Glasnogovornik EMA-e izdao je oštro sročenu izjavu u kojoj stoji: “Ne možemo komentirati pravni postupak koji je u tijeku u vezi s Aplidinom.

“Ali to su neutemeljene optužbe i smatramo da je važno ispraviti stvar.

“Prije svega, željeli bismo istaknuti da naše povjerenstvo za ljudske lijekove (CHMP) djeluje isključivo na temelju rigoroznih znanstvenih načela i neovisne ekspertize. Uključuje članove iz svih država članica EU-a, kao i zemalja EEA-EFTA-e.

“Procjene CHMP-a temelje se na temeljitoj procjeni dostupnih dokaza o kvaliteti, učinkovitosti i sigurnosti lijeka i podliježu stručnoj reviziji i kolegijalnom odlučivanju. Za svaku prijavu za novi lijek imenovana su dva člana povjerenstva − poznata kao izvjestitelj i suizvjestitelj − iz različitih zemalja koji neovisno jedan o drugome vode procjenu i provode znanstvenu evaluaciju lijeka. CHMP također imenuje jednog ili više recenzenata među članovima CHMP-a. Njihova je uloga promatrati način na koji se provode dvije procjene i osigurati da je znanstvena argumentacija čvrsta, jasna i robusna. Zatim se razvija konačna preporuka, koja predstavlja cjelokupnu analizu odbora i mišljenje o podacima.

“Već dugi niz godina EMA je na čelu transparentnosti u pogledu evaluacije lijekova. Agencija smatra da je transparentnost ključna za jačanje povjerenja u regulatorne odluke.

„Transparentnost prema javnosti osigurana je objavljivanjem izvješća o procjeni CHMP-a na našoj korporativnoj web stranici. Pozdravljamo vanjske stavove i povratne informacije o našim znanstvenim mišljenjima, a u odgovaranju na komentare ili upite nastojimo pružiti konsolidirana, jasna objašnjenja naših stavova, kao i biti potpuno transparentni u našem angažmanu s dionicima.

“U slučaju Aplidina, u vrijeme izvorne evaluacije, objavili smo detaljno izvješće o procjeni u kojem su jasno opisana razmatranja CHMP-a o dokazima u vezi s dobrobitima ovog lijeka u liječenju multiplog mijeloma i mogućim sigurnosnim rizicima. Većina CHMP-a bila je mišljenja da dobrobiti Aplidina ne nadmašuju njegove rizike te je preporučio da mu se odbije odobrenje za stavljanje u promet.

Kada novo mišljenje CHMP-a o Aplidinu bude spremno, bit će objavljeno isto kao i prethodno.

“Unatoč tome, odlučno odbacujemo bilo kakve navode o nepravilnostima i političkim pritiscima na procjene CHMP-a koje dovode do preporuke Europskoj komisiji, ne samo u slučaju Aplidin nego i za bilo koji drugi proizvod. Zabrinuti smo da bi umjesto toga moglo doći do namjernih pokušaja ometanja redovne upravne radnje koja je u tijeku, a koja se provodi u potpunosti u skladu s relevantnim zakonskim odredbama.”

Nastavlja se: “Dvije države članice EU-a žalile su se na presudu Općeg suda u slučaju Aplidin, a treća država članica intervenirala je u njihovu korist, osim EMA-e. Po mišljenju žalitelja, prvostupanjska presuda je pravno pogrešna i treba je ukinuti ili ispraviti. Ove informacije su u javnoj domeni.”

Podijelite ovaj članak: