#EAPM - Propisi za siročad kreću se prije utrke prema Bijeloj kući

Pozdrav svima i ljeto je sada dobro i istinski s nama dok smo sletili sredinom kolovoza, a ispred vremenskih prilika bilo je i oluja širom svijeta, u Libanonu i Bjelorusiji, kao, naravno, kao predstojeća utrka u Bijela kuća u SAD-u, koja dostiže vrhunac u samo 88 dana. Na zdravstvenoj pročelju Europskog saveza za personaliziranu medicinu (EAPM) objavljena su ažuriranja o stanju u vezi s Pravilnikom o lijekovima siročad, piše izvršni direktor EAPM-a Denis Horgan

Ažuriranje Komisije o pravilima o lijekovima za djecu i siročad

Europska komisija je 11. kolovoza objavila svoju procjenu zakonodavstva o lijekovima za rijetke bolesti i za djecu. Ovo je prva sveobuhvatna procjena dvaju propisa od njihovog usvajanja 2000., odnosno 2006. godine. Oni se ocjenjuju zajedno s obzirom da se većina rijetkih bolesti može pojaviti već kod djece, a mnoge su dječje bolesti također rijetke. Procjena je provedena u skladu s smjernicama Komisije za bolje propise. Cilj mu je bio ocijeniti prednosti i slabosti dvaju propisa. Procjena se sastojala od nekoliko koraka, uključujući objavljivanje mape puta, razne nedavne studije o pedijatrijskim lijekovima i lijekovima za siročad, te opsežno savjetovanje sa dionicima. Europska komisija sada razmišlja o naknadnim aktivnostima i objavila je radni dokument svog osoblja koji ocjenjuje zakonodavstvo EU-a o siročadi i djeci, svoju prvu veliku procjenu uredbe. 

Velike promjene

Terapijski krajolik za pacijente u EU pretrpio je velike promjene. Ipak, i dalje postoje znatne nezadovoljene potrebe. Oko 30 milijuna građana Europske unije pogođeno je jednom od preko 6000 rijetkih bolesti koje su trenutno prepoznate. Europska unija smatra da su bolesti rijetke kada u EU-u pogađaju ne više od pet na 10,000 ljudi. 80% ovih bolesti je genetskog podrijetla i često su kronične i opasne po život; gotovo 90% može započeti u djetinjstvu. Za ove bolesnike, kao i za više od 100 milijuna europske djece, liječenje je bilo ili ograničeno ili ne postoji prije uvođenja zakonodavstva EU o rijetkim bolestima i lijekovima za djecu (u 2000. i 2006.). Ta je situacija predstavljala ogromnu nezadovoljenu medicinsku potrebu i značajan javnozdravstveni izazov. Često nije bilo dostupnih lijekova za liječnike koji liječe bolesnike s rijetkim bolestima. 

Djeci su redovito bili propisani lijekovi namijenjeni odraslima, koji nisu testirani ili prilagođeni posebno za uporabu na mladim pacijentima. Kad su utvrđeni ovi izazovi u politici, EU je već imala dobro uspostavljen zakonodavni okvir za lijekove koji su se znatno razvili od svog osnutka 1965. godine. Pokrivao je cijeli životni ciklus lijekova, od kliničkih istraživanja do postmarketinškog nadzora (farmakovigilance ). Njegov je glavni cilj bio i još uvijek jest osigurati odobrenje svih lijekova u Uniji pokazujući njihovu sigurnost, kvalitetu i djelotvornost prije nego što dođu do pacijenata. Odluke o razvoju proizvoda uglavnom su prepuštene tržištu i podlijegle su komercijalnim odlukama vođenim razmatranjem povrata ulaganja. 

Neke točke koje kreatori politike mogu uzeti u obzir: 

Budući da je razvoj globalan, trebalo bi učiniti više na usklađivanju regulatornih praksi EU i drugih velikih tržišta: bez obzira na napore i suradnju između SAD-a i EU-a s ciljem usuglašavanja njihovih strateških planova na području lijekova bez roditelja, regulatornih kriterija i postupaka za dobivanje naziva, termine i klasifikacije još uvijek treba uskladiti. Usklađivanje kriterija prevalencije i podrške lijekovima bez roditelja u različitim jurisdikcijama olakšalo bi zapošljavanje pacijenata na kraju na globalnoj razini kako bi se dobili podaci i biološki uvidi koji su potrebni za identifikaciju biomarkera i odgovarajuće krajnje točke potrebne za napredak kliničkog razvoja.

Ekonomska potpora troškovima kliničkog razvoja nije utvrđena u sirotištu, te bi se mogle istražiti posljedice tog jaza. Mogli bi se uložiti napori za smanjenje birokratskog opterećenja (npr. Osiguranje višestrukih koraka, troškova i ograničenja, pravnih implikacija, presuda etičkih odbora, vremenski rokovi odobrenja) koji očito ograničavaju provedbu i provođenje kliničkih ispitivanja na tako teškim područjima.

Planira se i daljnje usklađivanje drugih regulatornih područja kako bi se ojačalo međusobno oslanjanje na dječji razvoj (npr. Planovi pedijatrijskih istraga u Europskoj uniji i planovi pedijatrijskog istraživanja u Sjedinjenim Državama) kako bi se integrirala rasprava o lijekovima siročadi za djecu u globalnom kontekstu, i s međunarodne perspektive, američki Zakon o stvaranju nade nudi vaučere za pregled lijekova posebno razvijenih za djecu, dok je u tijeku i njegovo istraživanje o ubrzavanju liječenja i jednakosti (RACE) za djecu kojim se promiče razvoj lijekova. 

Pogodno regulatorno okruženje može dalje podržati razvoj lijekova za liječenje rijetkih bolesti. Općenito, postoji potreba za zajedničkom koordinacijom regulatornih procesa. Bolja integracija regulatornih putova i bolja integracija regulatornih sustava, poput znanstvenih alata i metoda za prikupljanje dokaza, bili bi korisni.

Farmaceutski okvir ili strategija naprijed ...

Nakon što su godinu dana čuvani pod oblogom, opsežnim pregledom europskih propisa namijenjenih pokretanju razvoja lijekova za rijetke bolesti i djecu utvrđeno je da se broj lijekova povećao. Ali istodobno, proizvođači lijekova često nisu rješavali neke od najnužnijih potreba.

Objava Nove industrijske strategije Europske komisije za Europu u ožujku nedavno je uslijedila mapa puta za izradu farmaceutske strategije EU-a.

Cilj strategije je stvoriti pravo okruženje kako bi se osiguralo da tretmani i tehnologije doista dođu do pacijenata kojima je to potrebno. Komisija je identificirala niz područja koja je potrebno riješiti, uključujući nedostatke na tržištu. Strategija će stvoriti regulatorni okvir i krajolik politike za promicanje istraživanja i tehnologija koje će odgovoriti na terapijske potrebe pacijenata. 

Rasprave o pristupu, dostupnosti (uključujući nedostatak) i pristupačnosti lijekova nisu nove. Trenutačna komercijalna nagrada nedovoljno je privlačna za mobilizaciju istraživanja, posebno u području dječje onkologije. Nagrada za siročad nije utjecala na razvoj novih dječjih lijekova protiv raka. Učinkovita evaluacija trebala bi istražiti zašto trenutačno zakonodavstvo ne uklanja prepreke i ograničenja za farmaceutske tvrtke da razviju svoj onkološki lijek u djece.

Pedijatrijske indikacije lijekova bez roditelja, osobito u onkologiji, nisu razvijene dosljedno i pravodobno, što je rezultiralo ključnim izazovima.

Sama karta puta odnosi se na zaključke Vijeća iz 2016. godine koji su predložili mjere za pomirenje inovacija s potrebom da se osigura široki pristup inovativnim proizvodima za nezadovoljene potrebe i financijsku održivost zdravstvenih sustava. Lijekovi siročad bili su glavni fokus. Europski parlament također je 2017. usvojio rezoluciju o mogućim mogućnostima EU-a za poboljšanje pristupa lijekovima. Kao što se i očekivalo, putokaz se fokusira na dostupnost, održivost i sigurnost opskrbe lijekovima - potreba istaknuta izazovima oko COVID-19. 

Komisija tvrdi da "postoji potreba za izgradnjom cjelovite farmaceutske strategije EU koja je usmjerena na pacijenta i koja pokriva cijeli životni ciklus farmaceutskih proizvoda". Komisija provodi niz savjetovanja sa svim dionicima, uključujući javno savjetovanje o strategiji, a nastavit će i održavati ciljane sastanke i radionice sa dionicima.

Studija otkriva da oko 6% ljudi zaraženih COVID-19 u Velikoj Britaniji

Gotovo 6% ljudi u Engleskoj vjerojatno je zaraženo COVID-19 tijekom vrhunca pandemije, kažu istraživači koji su proučavali prevalenciju infekcija u četvrtak (13. kolovoz), milijune više ljudi nego što su pozitivno testirali bolest. Ukupno 313,798 ljudi testiralo je pozitivno na COVID-19 u Britaniji, od kojih je 270,971 bilo u Engleskoj, ili samo 0.5% engleskog stanovništva. Međutim, studija koja je testirala više od 100,000 ljudi širom Engleske na protutijela na koronavirus pokazala je da ih je imalo gotovo 6% ljudi, što sugerira da je 3.4 milijuna ljudi prethodno ugovorilo COVID-19 do kraja lipnja.

Rezultati su u skladu s drugim istraživanjima, poput onih koje je proveo Ured za nacionalnu statistiku, a koja sugeriraju veće razine COVID-19 u zajednici tijekom pandemije nego što se podrazumijeva iz dnevnih statističkih ispitivanja. Zdravstveni radnici i djelatnici zdravstvene zaštite najvjerojatnije su već bili zaraženi. Čini se da je prevalencija infekcija najveća u Londonu, gdje je 13% ljudi imalo antitijela, dok su manjinske etničke skupine dva do tri puta vjerojatnije da su imale COVID-19 u odnosu na bijelce. Premijer Boris Johnson rano je pozdravio testove na antitijela kao potencijalni izmjenjivač igara u borbi protiv pandemije. Iako su korisni za populacijske studije, broj pogrešaka testova čini ih nepouzdanim za uporabu na pojedinačnoj razini.

Španjolska regija zabranjuje pušenje zbog straha od povećanog rizika prijenosa COVID-19

Španjolska regija Galicija učinkovito je zabranila pušenje na javnim mjestima zbog zabrinutosti da povećava rizik od prijenosa COVID-19. Izdala je opću zabranu pušenja na ulici i na javnim mjestima, poput restorana i barova, ako socijalno distanciranje nije moguće. Sjeverozapadna regija prva je uvela takvu mjeru, iako drugi razmatraju slijediti tu mjeru. Dolazi to kad se Španjolska suoči s najgorom stopom zaraze u zapadnoj Europi. Dnevni slučajevi porasli su s manje od 150 u lipnju na više od 1,500 tijekom kolovoza. Zabilježilo je 1,690 novih slučajeva prema najnovijem dnevnom brojanju u srijedu (12. kolovoz), čime je ukupan broj u zemlji iznosio gotovo 330,000.

I to je sve za ovaj tjedan, budite sigurni, budite dobro i provedite lijep vikend.

Podijelite ovaj članak: