#EAPM - Istraživanje zdravstvene zaštite: pomicanje rasprave naprijed ...

Istraživanje u zdravstvu je stalna rasprava, a Europska alijansa za personaliziranu medicinu (EAPM) uvijek je bila glasna u ovom važnom području, piše izvršni direktor EAPM-a Denis Horgan.

Široka tema i njezini brojni elementi predmet su kontinuiranog angažmana Saveza, a bit će istaknuti tijekom njegove nadolazeće 7. godišnje konferencije predsjedništva u Bruxellesu 8.-9. travnja.

Ovaj događaj, pod pokroviteljstvom rumunjskog predsjedanja EU, dolazi na pozadini iznimno uspješnog Kongresa održanog u Milanu krajem 2018., koji je pokrio mnoga pitanja.

EAPM napominje da je Manfred Weber, vodeći kandidat Europske pučke stranke za nadolazeće europske izbore, ovog tjedna pozvao EU da zajedno radi na, kako je rekao, “ambicioznom pristupu istraživanju medicine”.

Ovo je bio dio njegovog otkrivanja glavnog plana za borbu protiv raka, koji je uključivao i izjavu da "Nitko ne misli da jedna jedina zemlja može pobijediti" protiv bolesti.

Weber iz EPP-a dodao je da su mu stručnjaci i istraživači rekli da "ako kombiniramo svoj novac i resurse, zapravo možemo izliječiti rak".

EAPM je nedavno objavio članak o vodećem kandidatu ili 'Spitzenkandidaten'. Možete ga pronaći ovdje.

Oglas

Kako Weber sugerira, kada je riječ o istraživanju u Europi, postoji jasna potreba za većom suradnjom. Primjerice, Savez je odigrao ključnu ulogu u stvaranju inicijative MEGA, što je bila tema rasprave na forumu o istraživačkim inovacijama ovog tjedna (više o radionici u nastavku).

Million European Genomes Alliance (MEGA) do sada je potpisalo 19 država članica, a njegovo osnivanje temeljilo se na potrebi okupljanja koalicije zemalja EU kako bi surađivale u uvođenju inovacija u zdravstvene sustave.

Do sada je u cijeloj Europi postojao nešto poput djelimičnog pristupa u različitim dijelovima zakonodavstva, poput onih koji pokrivaju klinička ispitivanja, IVD i još mnogo toga.

Europa mora biti proaktivnija kada gleda kako najbolje unijeti inovacije u zdravstvene sustave, ne samo kada je u pitanju interoperabilnost, ali postoje i mnoga druga područja.

Zapravo su postavljena pitanja, također ovog tjedna, o učinkovitosti opće uredbe o zaštiti podataka (GDPR), a šef EMA-e Guido Rasi mnoge je iznenadio rekavši da nije siguran da su digitalna revolucija i regulatorno okruženje kompatibilni.

Postoji potreba za jasnoćom "odmah" u dvije točke, rekao je, navodeći sekundarnu upotrebu podataka za zdravstvena istraživanja i pitajući tko je odgovoran ako netko uspije identificirati podatke anonimizirane u dobroj vjeri.

To su valjane točke i EAPM je također zabrinut da države članice mogu implementirati odredbe GDPR-a na različite načine, što iznad i izvan cilja skupine od milijun genoma EU-a znači da je 'MEGA-stil' istinski kooperativnog pristupa ključan ide naprijed.

STOA Radionica o istraživanju zdravstvene skrbi 

Kao što je spomenuto, u četvrtak, 10. siječnja održana je radionica koju je vodio Panel za ocjenu mogućnosti znanosti i tehnologije (STOA) Europskog parlamenta na temu inovativnih rješenja za istraživanje u zdravstvu.

Rasprava se temeljila na manifestu koji je podržala Europska alijansa za personaliziranu medicinu.

Na forumu na visokoj razini u četvrtak (10. siječanj) raspravljalo se o idejama o razvoju novog pristupa za isporuku bolje preciznije medicine u Europi, a, između ostalih, nazočili su belgijska ministrica zdravstva Maggie De Block i voditelj EORTC-a Denis Lacombe.

EORTC je bio ključni pokretač skupa i preuzima vodeću ulogu u EAPM-ovoj Radnoj skupini za regulatorna pitanja.

Na sastanku je Paul Rübig zastupnik u Europskom parlamentu, koji je potpredsjednik STOA-e, dao prednost rekavši da podaci igraju važnu ulogu u zdravstvenoj skrbi, posebno u prekograničnim zdravstvenim situacijama. Korištenje podataka nudi priliku za spašavanje života i saznanje koje vrste lijekova djeluju zajedno.

Rübigov je stav da bi uspostavljanje novog okvira između industrije, pacijenata, vlada i drugih dionika moglo ublažiti donekle problematičnu trenutnu situaciju.

Belgijska ministrica zdravstva, koja je ranije sudjelovala u događajima EAPM-a, rekla je da želi ponuditi pristup lijekovima svim pacijentima što je prije moguće - ukazujući na sporazum potpisan 2014. s farmaceutskom industrijom kako bi klinički relevantne terapije bile dostupne pacijentima u održiv način.

Na radionici se također čulo da genske terapije mogu značajno poboljšati život pacijenata.

Na temu suvremenih koncepata u zdravstvu u 21. stoljeću, sudionici su čuli da postoje vrlo učinkoviti, inovativni novi lijekovi koji su odobreni na temelju vrlo ograničenog broja pacijenata, ali se koriste kod velikog broja pacijenata za dugi vremenski period nakon toga.

Potrebno je više podataka i dokaza iz stvarnog svijeta.

Neki izazovi pred nama… 

Na radionici se čulo da, u smislu izazova novih tehnologija u istraživačkom i društvenom okruženju, oni za istraživače uglavnom leže u području bioinformatičkih rješenja, benchmarking tehnologija i interpretacije podataka. Situacija je složena za istraživače, kao i za one koji stavljaju lijekove na tržište, pri čemu su potonji dovedeni u pitanje novim odobrenjima za liječenje i korištenjem izvan odjeljka. Ova pitanja dalje stvaraju izazove za određivanje cijena, procjenu zdravstvene tehnologije i nove terapijske smjernice.

Regulatorna ispitivanja koja imaju za cilj dokumentirati nove lijekove svakako su potrebna, ali kao nedostaci njihove su primarne krajnje točke često isključivo usmjerene na lijekove i temelje se na jako odabranoj populaciji.

Kontrolna ruka možda zapravo ne predstavlja stvarnu praksu, što dovodi do mogućnosti loše vanjske valjanosti, koja ne služi na odgovarajući način svakodnevnim pacijentima i liječnicima. Današnja klinička istraživanja razmatraju optimalnu populaciju pacijenata, kombinacije lijekova i slijedove te trajanje liječenja, no potrebno je pronaći način da se preinači kako raditi zajedno.

Na radionici se čulo o studiji EMA-e koja je pokazala da je od 48 lijekova protiv raka odobrenih između 2009. i 2013. samo nešto više od jedne trećine pokazalo produljenje preživljavanja.

Sudionicima je rečeno da je kritična praznina koju treba riješiti na europskoj razini razumjeti kako prijeći od istraživanja usmjerenog na lijekove na istraživanja usmjerena na pacijenta i društvo, istovremeno osiguravajući interese svih dionika.

Na radionici je bila zastupljena Europska federacija farmaceutskih industrija i udruga (EFPIA) koja je kazala da ih je manifest inspirirao, posebice ideje kako stvoriti zajednički istraživački prostor za kvalitetnu promjenu.

Kako bi se napravila iskorak, prisutnima je rečeno da je potrebno okupiti dionike koji nisu navikli raditi zajedno. Zdravstvena arena je jedinstvena i postoje sukobi interesa koji se mogu pojaviti plus potreba za održavanjem ravnoteže između pristupa i inovacija.

Neutralni posrednik je iznimno važan, a rezultirao je stvaranjem Inicijative za inovativne lijekove.

Na radionici se čulo o potrebi razbijanja silosa u razvojnim fazama i između istraživanja i skrbi, pri čemu je potonje dvije potrebno zbližiti.

Također, u procesu razvoja i registracije postoje neizvjesnosti. Potrebno je imati prostore u kojima se pacijenti i istraživači mogu okupiti kako bi razumjeli kako se nositi s njima.

IMI ima projekt pod nazivom 'Big Data for Better Outcomes', koji nastoji definirati ishode koji su usmjereni na pacijenta, ali također relevantni za tijela HTA, liječnike i istraživače. To se oslanja na podatke iz svih područja.

Genomika, snimanje i stratifikacija pacijenata 

Na radionici se čulo da je sekvenciranje genoma nekada koštalo 10 milijuna eura, koliko je bila najskuplja kuća u Londonu u to vrijeme, ali sada bi koštala manje od sezonske karte za Arsenal. Mnogi ljudi sada mogu sekvencirati svoje genome, ako to žele.

Velike promjene dogodile su se i u slikanju. Primjena ovih tehnologija može se provoditi u istraživanjima iu praksi medicine, iako su ta dva područja prilično različita. Ali oba su relevantna u smislu stratifikacije pacijenata.

U kliničkoj praksi, stratifikacija može pomoći u boljoj dijagnozi i prognozi, boljoj upotrebi lijekova, kao što je personalizirana medicina, i sa specifičnim putovima skrbi optimiziranim za pojedinačne slučajeve.

U otkriću medicine, stratifikacija može donijeti više jasnoće u pogledu terapijskih ciljeva u ranom razvoju i učiniti klinička ispitivanja jeftinijima i vjerojatnijim da će uspjeti u fazama II i III.

Radionica je čula da su za najbolju stratifikaciju potrebna četiri stupa. To su genomski testovi na skali, jasna pravna osnova za pristup odgovarajućim podacima i pristup pacijentima, vrlo velika virtualna skupina, idealno s utvrđivanjem na razini populacije i usklađenim predstavljanjem ključnih aspekata elektroničkih zdravstvenih zapisa (EHR).

Sudionici su saznali da Europa ima najveću skupinu EHR zapisa na svijetu, s nekim od najnaprednijih programa kliničke i populacijske genomike na svijetu. Naglašen je europski projekt formiranja milijunskih genoma, poznat kao MEGA, a na radionici se čulo da će se cilj lako nadmašiti.

Ometajući lijekovi i HTA   

Na radionici se čulo da vrlo inovativni, potencijalno kurativni lijekovi zahtijevaju ponovno definiranje vrijednosti. Novi poslovni modeli također potiču potrebu za poboljšanjem suradnje između nadležnih tijela na nacionalnoj i regionalnoj razini na ključnim elementima odluka o cijenama lijekova.

Postoji promjena paradigme na putu kako se zdravstvena skrb kreće od liječenja do potencijalnog liječenja i prevencije, od anatomskog prema molekularnom, od propisivanja lijekova do isporuke terapije, od rizika/koristi do kliničke dodane vrijednosti i od odobrenja do pristupa.

Ovaj pomak će zahtijevati promjene od strane istraživača, programera, pacijenata i liječnika.

U međuvremenu, o procjeni zdravstvene tehnologije, na radionici se čulo da je važno da tijela HTA procijene što se događa s pacijentima nakon tretmana i kao takvi su podaci iz stvarnog svijeta od vitalnog značaja.

Tradicionalno je postojala početna HTA za procjenu odobrenja za tržište, ali bi kasnije trebala postojati i usporedna ili potpuna HTA, ne samo u svrhu nadoknade, već i za podršku primjerenoj upotrebi.

Nove HTA metode potrebne su za podršku internacionalizaciji i za prilagodbu novoj eri personalizirane medicine.

Pacijenti    

Prisutni su čuli da ako zdravstvo radi na zadovoljavanju stvarnih potreba pacijenata u razvoju lijekova, smanjuje rizik za sve strane.

Razvoj i pristup lijekovima je uzastopni proces, čiji je slijed namijenjen za dovođenje učinkovitih proizvoda na tržište. Nije optimalno i moglo bi biti bolje, ali funkcionira. Međutim, postoji zagonetka između pristupa i dokaza i temeljno pitanje je "Što je dovoljno dokaza?"

Podijelite ovaj članak: