#EAPM - Istraživanje zdravstvene skrbi: nastavak rasprave ...

| Siječanj 11, 2019

Istraživanje u zdravstvu je u tijeku, a Europski savez za personaliziranu medicinu (EAPM) oduvijek je bio glasan u ovoj važnoj oblasti, piše izvršni direktor EAPM-a Denis Horgan.

Široka tema i njezini brojni elementi predmet su kontinuiranog angažmana Saveza i bit će istaknuti tijekom predstojeće 7-ove godišnje konferencije predsjedništva u Bruxellesu na 8-9 travnja.

Ovaj događaj, pod pokroviteljstvom rumunjskog Predsjedništva EU, dolazi na iznimno uspješan kongres održan u Milanu na kraju 2018-a, koji je pokrio mnoga pitanja.

EAPM primjećuje da je Manfred Weber, vodeći kandidat Europske pučke stranke na predstojećim europskim izborima, ovaj tjedan pozvao EU na zajednički rad na onome što je on nazvao "ambicioznim pristupom medicinskim istraživanjima".

To je bio dio njegovog otkrivanja masterplana za borbu protiv raka, koji je uključivao i njegovo kazivanje: "Nitko ne misli da jedna zemlja može pobijediti borbu" protiv bolesti.

Weber je dodao da su mu stručnjaci i istraživači rekli da "ako kombiniramo naš novac i resurse, zapravo možemo liječiti rak".

EAPM je nedavno objavio članak o glavnom kandidatu ili 'Spitzenkandidaten'. Možete ga pronaći ovdje.

Kao što Weber predlaže, kada je riječ o istraživanjima u Europi, postoji jasna potreba za većom suradnjom. Kao primjer, Savez je odigrao ključnu ulogu u stvaranju inicijative MEGA, koja je bila tema rasprave na forumu o istraživačkim inovacijama ovog tjedna (više o radionici u nastavku).

MEGA (Million European Genomes Alliance) je do sada potpisala država članica 19-a, a njezin je temelj utemeljen na potrebi okupljanja koalicije zemalja EU-a kako bi se surađivalo u uvođenju inovacija u zdravstvene sustave.

Do sada je u cijeloj Europi postojao jedan djelomičan pristup u raznim dijelovima zakonodavstva, poput onih koji pokrivaju klinička ispitivanja, IVD-e i još mnogo toga.

Europa mora biti proaktivnija kada gleda kako najbolje donijeti inovacije u zdravstvene sustave, ne samo kada je u pitanju interoperabilnost, ali postoje i mnoga druga područja.

Zapravo, postavljena su pitanja, također ovog tjedna, o učinkovitosti opće regulative o zaštiti podataka (GDPR), a šef EMA-e Guido Rasi iznenadio je mnoge govoreći kako nije siguran da su digitalna revolucija i regulatorno okruženje kompatibilni.

Postoji potreba za jasnoćom "odmah" na dvije točke, kazao je, navodeći sekundarnu upotrebu podataka za zdravstvena istraživanja i pitajući tko je odgovoran ako netko uspije identificirati podatke u dobroj vjeri.

To su valjane točke i EAPM je također zabrinut da države članice mogu implementirati odredbe GDPR-a na različite načine, što iznad i izvan cilja kohorte od milijun genoma EU, znači da je 'MEGA-stil' istinski kooperativnog pristupa ključan ide naprijed.

STOA Radionica o zdravstvenim istraživanjima

Kao što je spomenuto, u četvrtak u 10 u siječnju održana je radionica koju je održao panel Europskog parlamenta za procjenu mogućnosti znanosti i tehnologije (STOA) na temu inovativnih rješenja za istraživanje u zdravstvu.

Rasprava se temeljila na manifestu koji je podržan od strane Europskog saveza za personaliziranu medicinu.

Forum na visokoj razini u četvrtak (10 siječanj) raspravljao je o idejama oko razvoja novog pristupa za bolju preciznu medicinu u Europi, a među ostalima su prisustvovali belgijski ministar zdravlja Maggie De Block i šefica EORTC-a Denis Lacombe.

EORTC je bio ključni pokretač skupa i preuzima vodeću ulogu u radnoj skupini EAPM-a za regulatorna pitanja.

Na sastanku, Paul Rübig, zastupnik u EP-u, koji je potpredsjednik STOA-e, postavio je loptu, rekavši da podaci igraju važnu ulogu u zdravstvu, osobito u prekograničnim zdravstvenim situacijama. Korištenje podataka pruža priliku za spašavanje života i poznavanje vrste lijekova koji rade zajedno.

Rübigovo mišljenje je da bi uspostava novog okvira između industrije, pacijenata, vlada i drugih dionika mogla ublažiti donekle problematičnu trenutnu situaciju.

Belgijski ministar zdravstva, koji je prethodno sudjelovao u EAPM događajima, rekao je da želi što prije ponuditi pristup lijekovima svim pacijentima - ukazujući na sporazum potpisan u 2014-u s farmaceutskom industrijom kako bi se klinički relevantne terapije učinile dostupnim pacijentima u održiv način.

Radionica je također čula da genske terapije mogu značajno poboljšati živote pacijenata.

Na temu suvremenih koncepata u zdravstvu u 21st stoljeću, sudionici su čuli da postoje vrlo učinkoviti inovativni novi lijekovi koji su odobreni na temelju vrlo ograničenog broja pacijenata, ali se koriste u velikom broju pacijenata za dugo vremena nakon toga.

Potrebni su podaci i dokazi iz stvarnog svijeta.

Neki izazovi koji predstoje…

Radionica je čula da, u smislu izazova novih tehnologija u istraživanju i društvenom okruženju, za istraživače one leže uglavnom u području bioinformatike, benchmarking tehnologija i interpretacije podataka. Situacija je složena za istraživače, kao i za one koji donose lijekove na tržište, a potonji se dovode u pitanje novim odobrenjima za liječenje i upotrebom izvan oznake. Ova pitanja nastavljaju stvarati izazove za određivanje cijena, procjenu zdravstvenih tehnologija i nove terapijske smjernice.

Regulatorna ispitivanja koja ciljaju na dokumentiranje novih lijekova su svakako nužna, ali kao nedostaci njihove primarne krajnje točke često su usmjerene na lijekove i temelje se na jako odabranim populacijama.

Kontrolna ruka zapravo ne može predstavljati stvarnu praksu, što dovodi do mogućnosti slabe vanjske valjanosti, koja ne služi adekvatno svakodnevnim pacijentima i liječnicima. Današnja klinička istraživanja razmatraju optimalne populacije pacijenata, kombinacije lijekova i sekvence te trajanje liječenja, ali treba pronaći način da se reorganizira kako raditi zajedno.

Radionica je čula o EMA studiji koja je pokazala da je od lijekova za liječenje raka 48 odobrenih između 2009-a i 2013-a, tek nešto više od trećine pokazalo produljenje preživljavanja.

Sudionicima je rečeno da je kritična praznina koju treba riješiti, na europskoj razini, razumjeti kako prijeći s istraživanja usmjerenih na droge u istraživanje usmjereno na pacijenta i društvo, a istovremeno osigurati interese svih dionika.

Europska federacija farmaceutskih industrija i udruga (EFPIA) bila je zastupljena na radionici i rekla je da su inspirirani manifestom, osobito ideje o tome kako stvoriti kolaborativni istraživački prostor kako bi se napravila kvalitetna promjena.

Kako bi se napravila promjena u koraku, sudionicima je rečeno da postoji potreba za okupljanjem dionika koji nisu navikli na zajednički rad. Zdravstvena arena je jedinstvena, a mogu se pojaviti i sukobi interesa plus potreba za održavanjem ravnoteže između pristupa i inovacija.

Neutralan posrednik je iznimno važan i rezultirao je stvaranjem Inicijative za inovativne lijekove.

Radionica je čula o potrebi razbijanja silosa u razvojnim fazama i između istraživanja i skrbi, pri čemu se posljednje dvije trebaju približiti.

Također, u procesu razvoja i registracije postoje nesigurnosti. Potrebno je imati mjesta u kojima se pacijenti i istraživači mogu spojiti kako bi razumjeli kako se nositi s tim.

IMI ima projekt pod nazivom „Veliki podaci za bolje rezultate“ koji nastoji definirati ishode koji su usmjereni na pacijenta, ali i relevantni za tijela HTA, liječnike i istraživače. To se oslanja na podatke iz svih područja.

Genomika, snimanje i raslojavanje pacijenata

Radionica je čula da je sekvenciranje genoma koštalo € 10 milijuna, koliko je u to vrijeme bila najskuplja kuća u Londonu, ali sada bi to koštalo manje od sezonske karte za Arsenal. Mnogi ljudi sada mogu sekvencirati svoje genome, ako to žele.

Do velikih promjena došlo je i kod snimanja. Primjena tih tehnologija može se provesti u istraživanju i prakticiranju medicine, iako su ta dva područja prilično različita. No, oba su relevantna u smislu stratifikacije pacijenata.

U kliničkoj praksi, stratifikacija može pomoći u boljoj dijagnozi i prognozi, boljoj upotrebi lijekova, kao što je to u odnosu na personaliziranu medicinu, i sa specifičnim putovima skrbi optimiziranim za pojedinačne slučajeve.

U otkrivanju lijekova, stratifikacija može donijeti više jasnoće u pogledu terapijskih ciljeva u ranom razvoju i učiniti klinička ispitivanja manje skupim i vjerojatnijim za uspjeh u fazama II i III.

Radionica je čula da su za najbolju stratifikaciju potrebna četiri stupa. To su genomski testovi na razini mjerila, jasna pravna osnova za pristup odgovarajućim podacima i pristupima pacijentima, vrlo velika virtualna kohorta, idealno s utvrđivanjem broja stanovnika i usklađenom zastupljenošću ključnih aspekata elektroničkih zdravstvenih podataka (EHR).

Sudionici su saznali da Europa ima najveću skupinu EHR zapisa u svijetu, s nekim od najnaprednijih kliničkih i populacijskih programa na globalnoj razini. Istaknut je europski projekt vrijedan milijun genoma, poznat kao MEGA, a radionica je čula da će cilj biti lako nadmašen.

Poremećajni lijekovi i HTA

Radionica je čula da visoko inovativni, potencijalno ljekoviti lijekovi zahtijevaju redefiniranje vrijednosti. Novi poslovni modeli također pokreću potrebu za poboljšanjem suradnje između nadležnih tijela na nacionalnoj i regionalnoj razini o ključnim elementima odluka o određivanju cijena lijekova.

Postoji promjena paradigme na putu prelaska zdravstvene skrbi s liječenja na potencijalno izlječenje i prevenciju, od anatomske do molekularne, od propisivanja lijeka do isporuke terapije, od rizika / koristi do kliničke dodane vrijednosti, te od odobrenja za pristup.

Taj će pomak zahtijevati promjene od strane istraživača, developera, pacijenata i liječnika.

U međuvremenu, na procjeni zdravstvenih tehnologija, radionica je čula da je važno da tijela HTA-e procjenjuju što se događa s pacijentima nakon liječenja i, kao takvi, podaci o stvarnom svijetu su vitalni.

Tradicionalno je postojala početna HTA za procjenu odobrenja za stavljanje na tržište, ali bi također trebala postojati usporedna ili potpuna HTA kasnije, ne samo u svrhu naknade, već i za podršku prikladne uporabe.

Potrebne su nove metode HTA kako bi se podržala internacionalizacija, kao i za prilagodbu novoj eri personalizirane medicine.

Pacijenti

Sudionici su čuli da, ako zdravstvena zaštita radi na stvarnim potrebama pacijenata u razvoju lijekova, to smanjuje rizik za sve strane.

Razvoj i pristup medicini je sekvencijalni proces, s redoslijedom koji bi trebao donijeti učinkovite proizvode na tržište. To nije optimalno i moglo bi biti bolje, ali funkcionira. Međutim, postoji problem između pristupa i dokaza i temeljno je pitanje: "Što je dovoljno dokaza?"

Oznake: , ,

Kategorija: Naslovna stranica, EU, Europski savez za Personalizirana medicina, Zdravlje, Personalizirana medicina