Poduzimanje koraka prema liječenju usmjerenom na pacijenta

Tony Mallett

Personalizirana medicina (PM) započinje s vama i sa mnom. Sve je u osnaživanju pacijenta i pružanju pravog liječenja pravom u pravo vrijeme. Zvuči jednostavno? Pa nije iz različitih razloga, ali koncept već počinje revolucionirati medicinu i način na koji se liječenje provodi.


Prvo malo pozadine: U praksi, umjesto da imaju jedinstveni tretman za svakog pojedinca, pacijenti se podjeljuju u skupine na temelju njihovog molekularnog sastava, korištenjem biomarkera. To su karakteristike koje se mogu koristiti kao pokazatelji za mjerenje, na primjer, farmakoloških odgovora na određeni tretman.

Dakle, iako vi i ja možemo imati istu bolest same po sebi, naš molekularni sastav može značiti da jedan od nas reagira na određeni tretman, dok isti tretman neće uspjeti kod drugog.

Takvom stratifikacijom postaje moguće stvoriti medicinski model pomoću molekularnog profiliranja kako bi se u pravo vrijeme prilagodila prava terapijska strategija za pravu osobu. Također može označiti sklonost bolesti, kao i omogućiti pravovremenu prevenciju. Sve dobre stvari.

Pobjednik ove revolucije je Europski savez za Personalizirana medicina (EAPM), koja okuplja zdravstvene stručnjake, zakonodavce i odvjetnike pacijenata koji su uključeni u glavne kronične bolesti. Cilj je poboljšati brigu o pacijentima ubrzavanjem razvoja, isporuke i primjene PM-a i dijagnostike.

Iako postoji otprilike dvije godine, EAPM je već prikupio potporu višestranačkih zastupnika u Europskom parlamentu i mnogih ključnih osoba u zdravstvenoj areni, uključujući bivšeg europskog povjerenika za zdravstvo Davida Byrnea.

Kombinacija članova pruža opsežnu znanstvenu, kliničku, stručnost za njegu i osposobljavanje u području PM-a i dijagnostike u svim skupinama pacijenata, akademskoj zajednici, zdravstvenim radnicima i industriji. Relevantni odjeli Komisije imaju status promatrača, kao i Europska agencija za lijekove, pa je zaista u prethodnici ovog brzog razvoja znanosti utemeljenog na zdravstvu.

PM očito ima potencijalno vrlo visoke koristi za pacijente, kliničare i zdravstvene sustave. I to je već prepoznala Komisija koja je izjavila: "Pojavom novih tehnologija ... personalizirana medicina je sada na pomolu. Dugoročno, liječnici će možda moći koristiti genetske podatke za određivanje pravih lijekova, u odgovarajuću dozu i vrijeme. Ovo područje već utječe na poslovne strategije tvrtki, dizajn kliničkih ispitivanja i način na koji se lijekovi prepisuju. "

I to nisu samo riječi, jer se PM uzima u obzir u zakonodavnim inicijativama EU-a, uključujući pravila o medicinskim proizvodima i kliničkim ispitivanjima, te novi režim farmakovigilancije.

Da bi pomogao u daljnjem pomicanju dnevnog reda, EAPM ovaj tjedan (19. veljače) započinje svoju kampanju STEPs u sjedištu Europskog parlamenta u Bruxellesu. STEPs je skraćenica od Specijaliziranog liječenja za europske pacijente i ima za cilj sadašnjim i potencijalnim zastupnicima u Europskom parlamentu istaknuti mogućnosti koje okružuju premijera i prednosti za njihove birače (to smo vi i ja), uoči ovogodišnjih europskih izbora. O tome možete pročitati ovdje.

U osnovi ocrtava pet KORAK-a prema zdravijoj Europi ciljajući osigurati kvalitetu života pacijenata putem PM-a. Ciljevi su osigurati regulatorno okruženje koje omogućava ranom pristupu pacijenata novim i djelotvornim PM-om; povećati istraživanje i razvoj za PM, istovremeno priznajući njegovu vrijednost; poboljšati obrazovanje i osposobljavanje zdravstvenih radnika; podržati nove pristupe nadoknadi troškova i procjenu HTA, potrebne za pristup pacijenata PM-u, i; povećati svijest i razumijevanje PM-a.

Oni koji sudjeluju na terenu uvjereni su da će postizanje ovih ciljeva poboljšati kvalitetu života pacijenata širom Europe.

No, budimo jasni - postoje stvarni izazovi s kojima se treba suočiti i prepreke koje treba prevladati. Trošak je kao i uvijek ogroman problem. Kao i pristup pacijenta kliničkim ispitivanjima (ili trenutni nedostatak istih). Obrazovanje pacijenata i kliničara još je jedan izazov, kao i rasprava o korištenju podataka. Suradnja među dionicima još je jedna ... popis se nastavlja.

Barem što se tiče obrazovanja, stručnjaci su jasni. "Nemoguće je osnažiti pacijente ako ne mogu razumjeti informacije koje im se daju. To mora biti jednostavno i učinkovito", rekao je Ian Banks, predsjedavajući ECCO-ove radne skupine za pacijente Reporter EU. Podržao ga je predsjednik EAPM-ove radne skupine za istraživanje, profesor Ulrik Ringborg, koji se složio da je prijenos informacija ključan za sudjelovanje pacijenata u vlastitom liječenju.

No čini se da se i europska zdravstvena politika mora promijeniti, a ponekad i nevoljni dionici moraju se brzo i brzo složiti.

"Iako u Europi možda nema čajanke, zasigurno osjećamo potrebu za promjenama", kaže profesor Louis Denis, direktor Onkološkog centra Antwerpen, dodajući da: "Naš se sustav zdravstvenih politika mora mijenjati, ali određeni broj dionika ne želim se mijenjati. "

Profesor Denis također je pozvao na veću i bolju europsku suradnju u temeljnim istraživanjima, a podržao ga je direktor Europske organizacije za istraživanje i liječenje raka (EORTC) Denis Lacombe, koji je za ovu web stranicu rekao: „Svi dionici trebali bi napustiti svoju zonu udobnosti. Krećemo prema novim oblicima kliničkih istraživanja za personaliziranu medicinu i svi mi - to su farmaceutske ustanove, akademska zajednica, platitelji, regulatori - moramo prijeći na novi oblik suradnje. "

Lacombe je dodao: "Pacijenti čekaju terapijsko poboljšanje i pitaju nas - iako imamo dobre tehnologije, donosimo li im zaista najbolje nove lijekove? A ako se dobro pogledamo u zrcalo, činjenica je da tehnologiju ne koristimo optimalno. biti više suradnja, novi modeli ... a to znači da moramo razmišljati izvan okvira. "

Preuzimajući temu, profesor Per-Anders Abrahamsson iz Europskog udruženja urologa (EAU) rekao je: 'Medicinska struka treba transformirati ono što se događa u laboratorijima, sve do liječnika, a zatim, na kraju, do naši pacijenti.

"Moramo surađivati ​​s drugim stručnjacima da bismo napravili razliku. Moramo razmišljati, proučavati, istraživati, otkrivati, ocjenjivati, podučavati, učiti i odobravati. To je naša vizija za budućnost - budućnost koja je već ovdje. "

Jedan od njegovih kolega iz EAU-a, Didier Jacqmin, profesor je urologije sa sjedištem u Europskom parlamentu, gradu Strasbourgu u Francuskoj. Priznaje da dva glavna izazova s ​​PM uključuju uključivanje pacijenata u klinička ispitivanja i troškove proizvodnje lijekova koji djeluju za podskupine. Jednom kada se odaberu genetski profili, ispitivanja koja se tada održavaju po definiciji su manja. Uključivanje pacijenata već je problem kod većih ispitivanja.

"Među nekim pacijentima postoji strah od suđenja", rekao je Didier, "a također i nedostatak svijesti da se oni odvijaju. Moramo uključiti pacijente, biti bolje informirani i oglašavati ta ispitivanja javnosti. Čak i puno liječnika opće prakse ne znaju da su suđenja u tijeku. "

Na tu temu, Mary Baker, MBE, koja je predsjednica Europskog vijeća za mozak, ističe daljnje pitanje: 'Pacijenti često ne žele predati osjetljive osobne podatke koji su od vitalnog značaja za istraživanje. Moramo biti u mogućnosti komunicirati s pacijentima kako bismo im objasnili koristi. U društvu treba voditi raspravu i to trenutno nedostaje.

"Unatoč tome," dodala je, "postoji ogromna nada koja visi u personaliziranoj medicini."

Sljedeće je izdanje lijeka koji djeluje na podskupinu na tržište. Rekao je Jacqmin: "Tvrtkama je teško jer je skupo u smislu R i D. Jedan od načina da ublaži udarac jest pružanje dulje ekskluzivnosti farmaceutskim tvrtkama s novim proizvodom ciljanim na podskupine kako bi im se omogućio povrat novca. . "

I Baker je dodao: "Troškovi razvoja rastu. Napor je velik za ono što je po definiciji manje tržište. U osnovi, što se tiče PM-a, moramo pronaći nove načine da to uspije."

Ali nije potrebna samo nova struktura za plasiranje lijekova na tržište. Koliko su pojedini zdravstveni sustavi spremni na ono što bi moglo biti eksplozija PM?

"Sveukupno nedostaje promišljenost i dugoročna vizija, zasigurno u nekim državama članicama. NHS, na primjer, sjajan je u vatrogasnim vježbama, ali nije dobar u DNA vježbama", inzistirao je Baker. "Znanost mora biti poduprta infrastrukturom, komunikacijom, znanjem i socio-ekonomijom."

Dagmar Roth-Berhendt složila se da države članice moraju obaviti posao. Članica je europarlamentarke od 1989. godine, a između ostalih dužnosti i interesa vodeće je svjetlo institucijskog Odbora za okoliš, javno zdravlje i sigurnost hrane, poznat kao ENVI.

Odnedavno je uključena u raspravu o in vitro dijagnostičkim medicinskim uređajima - važnom zakonskom propisu u području PM-a.

"Prilagođena medicina zasigurno je velika nada za mnoge ljude i u naporima da se u budućnosti pronađu lijekovi za bolesti", rekla je. "Ali volio bih vidjeti općeniti pristup država članica kako bi se stvari usporedile.

"I što duže gledam, to sam manje uvjeren da je pacijent zapravo u središtu tamo gdje bi trebao biti. To se svakako treba promijeniti."

To su glavna pitanja, ali postoji još jedan veliki problem s kojim se mnogi u prvoj liniji frontalno bave: PM također uključuje naporni rad na interakciji s pacijentima, njihovu edukaciju i, što je najvažnije, njihovo slušanje.

Rekao je Jacqmin: "Ne radi se samo o razumijevanju i korištenju znanosti. PM je također o prilagodbi pacijentu ispred vas. On ili ona mogu imati nekoliko mogućnosti - poput nadzora, kirurgije, radioterapije itd. - i mi moramo uzeti u obzir uzeti u obzir izbore pacijenta.

"Nismo na mjestu pacijenta i ne znamo njegov životni stil, obiteljske prilike i tako dalje. Važno je slušati i uvijek ih šaljemo kući s obiljem savjeta i pisanih informacija koje će im pomoći da naprave pravi izbor za svoje jedinstvene okolnosti. '

"Činjenica je", inzistirao je Jacqmin, "da je dobro upućeni pacijent sretniji i da ima bolju kvalitetu života." Što je uglavnom mjesto gdje smo ušli.

Dakle, čini se kao da PM još uvijek mora prijeći dugačak put. Ali ako se pronađu rješenja - a ona će i biti - ovaj revolucionarni pristup imat će ogroman utjecaj na način na koji se pacijenti liječe (u svim značenjima te riječi) u bliskoj budućnosti i šire. A to može dovesti samo do zdravije Europe.

Tony Mallett je sa sjedištem u Bruxellesu slobodni novinar. [e-pošta zaštićena]

Podijelite ovaj članak: